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Ensayo Premier para CMT1A. Criterios y centros (Charcot)

Documento con la información de los criterios de exclusión e inclusión del ensayo en Fase 3


ENSAYO FASE 3 PREMIER. Fármaco PXT3003

Pharnext

Criterios de inclusión:

1. Varones y mujeres no embarazadas, de 16 a 65 años con un diagnóstico genéticamente probado de CMT1A.

2. Con capacidad de dar consentimiento/asentimiento informado por escrito y cumplir con los procedimientos del estudio.

3. Gravedad leve a moderada evaluada mediante una puntuación CMTNS-V2> 2 y ≤18.

4. Debilidad muscular en al menos la dorsiflexión del pie en la evaluación clínica.

5. Velocidad de conducción motora del nervio cubital de al menos 15 m / s.

6. Dosis estable de fármacos psicoactivos recetados (por ejemplo: antidepresivos, estimulantes, tranquilizantes, antiepilépticos) durante al menos 4 semanas antes de la aleatorización, que no se prevé cambiar.

7. Dosis estable de analgésicos recetados o de venta libre (por ejemplo: Paracetamol/acetaminofeno, antiinflamatorios no esteroideos) durante al menos 2 semanas antes de la aleatorización, que no se prevé cambiar.

8. Si es mujer, debe usando un método anticonceptivo como:

  • Anticoncepción hormonal combinada (que contiene estrógenos y progestágenos) asociada con la inhibición de la ovulación.

  • Anticoncepción hormonal con progestágeno solo asociada con la inhibición de la ovulación.

    9. Si es hombre, el sujeto debe haberse sometido a una vasectomía o debe usar un método anticonceptivo confiable con su pareja o la abstinencia total de las relaciones sexuales. El sujeto debe aceptar continuar usando el método anticonceptivo seleccionado con su pareja sexual durante el estudio y durante 120 días después de la finalización del estudio.

     

    Criterios de exclusión:

    1. Sujetos inscritos previamente en cualquier estudio de PXT3003.

    2. Sujetos que viven en el mismo hogar e inscritos en un estudio PXT3003 (debido a la posible falta de almacenamiento adecuado para el material de estudio, riesgo de mezclar tratamientos y posible desenmascaramiento).

    3. CMT de cualquier subtipo distinto del 1A.

    4. Puntaje ONLS de 0 (es una escala funcional para evaluar las limitaciones en manos y piernas que causa la neuropatía)

    5. Alteraciones motoras o sensitivas clínicamente significativas conocidas secundarias a una causa neurológica diferente (por ejemplo, diabetes, alcohol, vascular, autoinmune, neoplásico, neurodegenerativo, virus de inmunodeficiencia humana, etc.).

    6. Sujetos que han tenido alguna cirugía o tienen un trastorno concomitante (por ejemplo, artrosis severa) que reduce la movilidad del tobillo haciendo que, en opinión del investigador, sea difícil evaluar la eficacia del tratamiento.

    7. Neuropatía periférica conocida, miopatía o trastorno neuromuscular de cualquier otro tipo.

    8. Cualquier otra afección médica clínicamente significativa y/o no controlada que, en opinión del investigador, podría ser un factor de confusión o impedir la participación o finalización exitosa del estudio.

    9. Hipersensibilidad o intolerancia conocida al baclofeno, naltrexona o sorbitol.

    10. Tratamientos concomitantes que incluyen, entre otros, baclofeno, naltrexona, sorbitol (forma farmacéutica), opioides y fármacos potencialmente neurotóxicos como amiodarona, cloroquina y quimioterápicos capaces de inducir neuropatía periférica. Se pueden incluir sujetos que puedan suspender estos medicamentos al menos 2 semanas antes de la aleatorización y durante la duración del estudio.

    11. Historia de porfiria.

    12. Diagnóstico o antecedentes de trastorno por uso de sustancias según los criterios del Manual diagnóstico y estadístico de trastornos mentales, 5.ª edición en los últimos 12 meses.

    13. Uso médico o recreativo de marihuana en los 3 meses anteriores a la visita de selección.

    14. Suicidio activo (p. Ej., Cualquier intento de suicidio en los últimos 12 meses o cualquier intento de suicidio actual, incluido un plan, según lo evaluado por la puntuación C SSRS de "SÍ" en las preguntas 4 o 5; y/o según la evaluación clínica del investigador).

    15. Depresión mayor actualmente activa, según lo determinado por una puntuación ≥20 en el Inventario de Depresión de Beck-II (BDI-II).

    16. Actualmente en período de lactancia, embarazada o planea quedar embarazada durante el estudio.

    17. Niveles de alanina aminotransferasa o aspartato aminotransferasa superiores a 2 veces el límite superior de lo normal.

    18. Insuficiencia renal significativa determinada por la tasa de filtración glomerular de menos de 50 ml / min.

    19. El sujeto ha participado en un estudio de dispositivo o fármaco en investigación dentro de los 30 días anteriores a la visita de selección o planea participar en un estudio de dispositivo o fármaco en fase de investigación durante el curso de este estudio.

    20. El sujeto es un dependiente y / o familiar del Patrocinador o Investigador Principal.

     

Centros en España Hospital Clínico San Carlos

Madrid, Spain, 28040

Contacto: Marta Palacious +34913303513 marta13_12@hotmail.com

Principal Investigador: Alejandro Horga Hernandez

Hospital Clínico Universitario de Santiago

Santiago De Compostela, Spain, 15706

Contacto: Tania Garcia +34981950332

Principal Investigador: Julio Pardo

Hospital Virgen del Rocío

Sevilla, Spain, 41013

Contacto: Amador Valladares +34622528071 amadorvs@gmail.com

Principal Investigador: Macarena Cabrera

Hospital Universitari i Politècnic La Fe

Valencia, Spain, 46026

Contacto: Paula Lizandra +34626673938 paula_lizandra@iislafe.es

Principal Investigador: Teresa Sevilla

 

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